公司史

起点

2014，金斯瑞内部“Legend Project”

核心技术

BCMA 双表位 CAR-T

第一次人体

2016，中国研究者发起试验

关键转折

2017 ASCO

全球合作

Janssen，2017 年末

代表产品

CARVYKTI（cilta-cel）

首次 FDA 批准

2022-02-28

截至 2026-10

CARVYKTI 已进入 19 个全球市场；2026 Q2 净贸易销售额约 6.57 亿美元

公司史

成立

2009

早期关键合作

2012，与美国 NCI 建立研发合作

制造节点

2016，El Segundo 商业制造基地投入

代表产品

Yescarta（axi-cel）

重大交易

2017，Gilead 约 119 亿美元收购 Kite

首次 FDA 批准

2017-10-18

关键前移

2022，Yescarta 获批用于部分二线大 B 细胞淋巴瘤

公司史

成立

2013

发起机构

Fred Hutch、MSK、Seattle Children’s

A 轮融资

1.2 亿美元

IPO

2014 年，发行价 24 美元/股

重大挫折

2016，JCAR015 ROCKET 试验多例脑水肿死亡并被临床暂停

停止项目

2017，停止 JCAR015 开发

被收购

2018，Celgene 收购 Juno

技术遗产

JCAR017 后发展为 Breyanzi（liso-cel）

产品史

通用名

tisagenlecleucel

靶点

CD19

共刺激结构

4-1BB

学术起源

University of Pennsylvania / CHOP

关键患者节点

2012，儿童 ALL 早期临床治疗

产业合作

2012，Penn 与 Novartis 建立 CAR-T 合作

首次 FDA 批准

2017-08-30

历史意义

美国首个获批基因治疗，也是首个获批 CAR-T

产品史

通用名

axicabtagene ciloleucel

靶点

CD19

公司

Kite / Gilead

首次 FDA 批准

2017-10-18

初始位置

至少两线治疗后复发/难治的大 B 细胞淋巴瘤

关键前移

2022，部分患者进入二线

产业意义

推动 CAR-T 从末线治疗向标准治疗路径前移

产品史

通用名

ciltacabtagene autoleucel

靶点

BCMA

结构特点

双 BCMA 表位结合设计

开发

Legend Biotech / Janssen

首次 FDA 批准

2022-02-28

适应症前移

2024-04-05，至少一线既往治疗的特定患者

2025 全年净贸易销售额

约 19 亿美元

2026 Q2

约 6.57 亿美元

技术史

全称

B-cell maturation antigen

基因/别名

TNFRSF17 / CD269

主要表达

成熟 B 细胞阶段尤其浆细胞；骨髓瘤细胞常表达

疾病

多发性骨髓瘤

主要药物形式

CAR-T、双特异性抗体、ADC

关键优势

与浆细胞生物学高度相关且正常组织表达相对受限

主要挑战

抗原下调/逃逸、可溶性 BCMA、复发与耐药

人物

机构

University of Pennsylvania

核心领域

T 细胞免疫学、细胞工程、CAR-T

关键临床节点

2010s 初期 CD19 CAR-T 临床突破

代表转化

Penn/CHOP → Novartis → Kymriah

标志性患者节点

2012，Emily Whitehead

产业意义

推动 CAR-T 从实验性疗法进入注册与商业化

人物

当前机构

Columbia University；2024 年加入，历史关键研究在 MSK

核心贡献

第二代 CAR 设计与细胞工程

关键节点

1998，展示 CD28 共刺激可增强工程 T 细胞持续与活性

2002

MSK 团队建立有效第二代 CAR-T 实验模型

产业关联

Juno 联合创始科学家之一

核心概念

CAR = 识别 + 激活 + 共刺激，而非单纯靶向

关键事件

2017-08-30

Kymriah 获 FDA 批准

2017-08-28

Gilead 宣布约 119 亿美元收购 Kite

2017-10-18

Yescarta 获 FDA 批准

2017 ASCO

传奇 BCMA CAR-T 早期数据受到全球关注

2017-12

Janssen 与传奇达成全球合作

历史意义

监管、资本、临床和全球竞争同时进入新阶段

技术史

典型流程

单采 → 运输 → 富集/激活 → 转导 → 扩增 → 洗涤/配制 → QC/放行 → 回运 → 输注

核心指标

制造成功率、放行率、vein-to-vein 时间、产能、批次一致性

主要瓶颈

中心化工厂、物流复杂度、成本、病情等待窗口

优化方向

自动化、缩短培养、区域化/去中心化、原位/in vivo 工程

技术史

自体 CAR-T

从患者自身采集并制造

异体/通用 CAR-T

使用健康供者或标准化细胞来源，目标是现货化

in vivo CAR-T

直接在患者体内完成 T 细胞工程

异体核心难题

GVHD、宿主排斥、持久性、基因编辑复杂度

in vivo 核心难题

靶向递送、非目标转导、剂量可控性、长期安全

2026 临床节点

Legend LB2501 公布早期 in vivo CAR-T 概念验证

产品史

通用名

idecabtagene vicleucel（ide-cel）

开发代号

bb2121

靶点

BCMA

首次 FDA 批准

2021-03-26

首次批准定位

高度经治的成年复发/难治性多发性骨髓瘤

关键研究

KarMMa；KarMMa-3

后续节点

2024 年 4 月，美国适应症扩展

产品史

通用名

lisocabtagene maraleucel（liso-cel）

开发代号

JCAR017

靶点 / 共刺激

CD19 / 4-1BB

设计特征

规定的 CD4 与 CD8 T 细胞组成

公司线索

Juno → Celgene / BMS

首次 FDA 批准

2021-02-05

关键研究

TRANSCEND；TRANSFORM

产品史

通用名

lifileucel

技术路线

自体肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）

原材料

患者肿瘤组织

公司

Iovance Biotherapeutics

首次 FDA 批准

2024-02-16，加速批准

首批疾病

既往治疗后的不可切除/转移性黑色素瘤

关键研究

C-144-01

FDA 疗效分析

推荐剂量人群 73 人；ORR 31.5%

产品史

通用名

afamitresgene autoleucel（afami-cel）

技术路线

自体工程 TCR-T

目标抗原

MAGE-A4；需满足特定 HLA 条件

疾病

不可切除或转移性滑膜肉瘤

首次 FDA 批准

2024 年 8 月，加速批准

常规批准节点

2026-06-17

当前年龄范围

FDA 当前标签：12 岁及以上

关键研究

SPEARHEAD-1

公司史

公司关系

复星医药与 Kite 合资

代表产品

奕凯达；阿基仑赛；axi-cel

中国开发代号

FKC876

技术方向

CD19 自体 CAR-T

中国首次上市节点

2021 年 6 月

产业路径

技术转移 → 本地制造 → 中国注册与交付

公司史

代表产品

倍诺达；瑞基奥仑赛；relma-cel

开发代号

JWCAR029

靶点

CD19

中国首批上市

2021 年 9 月

关键研究

RELIANCE

制造更新

2026-09-08：分选后 T 细胞冻存期限 36 个月

公司史

骨髓瘤产品

赛恺泽；泽沃基奥仑赛；zevor-cel

开发代号

CT053

中国批准

2024-02-23

实体瘤项目线索

CT041；satri-cel

对应靶点

BCMA；CLDN18.2

核心研究

LUMMICAR-1；CT041-ST-01

公司史

代表产品

福可苏；伊基奥仑赛；eque-cel

研发代号

CT103A / IBI326

靶点

BCMA

关键研究

FUMANBA-1；中国 14 个中心

中国首次批准

2023-06-30

国际开发节点

2026 年 8 月：澳大利亚申请受理

技术史

路线

工程自然杀伤细胞；CAR-NK

原材料方向

供者来源；脐带血；iPSC 分化

早期关键人体研究

2020 年 NEJM：11 人

研究响应

8/11；其中 7 人完全缓解

产业目标

批次标准化与现货化

持续问题

持久性、冻存效力、重复给药与规模化

产品史

通用名

remestemcel-L-rknd

公司

Mesoblast

细胞来源

健康成人供者骨髓 MSC

美国首次批准

2024-12-18

适应症

儿童激素难治性急性移植物抗宿主病

年龄

两个月及以上

关键研究

54 名儿童；第 28 天响应评估

关键事件

事件

Janssen 合作终止通知与 Fate 管线调整

通知日期

2023-01-03

平台

iPSC 来源免疫细胞

涉及的合作方向

CAR-NK 与 CAR-T

历史调整代号

FT516、FT538、FT596、FT536

资料口径

2023 年同期披露，非当前资金状态

公司史

公司

Dendreon

代表产品

Provenge；sipuleucel-T

技术

自体细胞免疫疗法；体外抗原激活

美国首次批准

2010-04-29

关键研究

IMPACT；512 人随机对照

重组节点

2014-11-10；Chapter 11

关键事件

公司

Allogene Therapeutics

事件

五项 AlloCAR T 临床试验暂停与恢复

触发研究

ALPHA2；ALLO-501A

技术

供者来源、基因编辑 CAR-T

暂停披露

2021-10-07

解除披露

2022-01-10

证据边界

公司调查披露与监管暂停解除；不代表上市批准

产品史

通用名

tabelecleucel

商品名

Ebvallo

细胞来源

供者 EBV 特异性 T 细胞

产品选择

按适当 HLA 限制从库存中选批次

欧盟首次批准

2022-12-16

批准范围

两岁及以上复发/难治 EBV+ PTLD；有既往治疗要求

批准方式

特殊情况下批准；持续补充证据