多发性骨髓瘤（浆母细胞型髓外病灶） BCMA CAR-T（Equecabtagene Autoleucel, Eque-cel） BCMA
双打击多发性骨髓瘤伴髓外浆母细胞病灶：BCMA CAR-T治疗后3个月达CR、15个月持续sCR
2020年7月→一线诱导→巩固治疗→2023年5月→生化复发后→生化复发后
最佳疗效 CR · 末次随访 持续sCR（严格完全缓解）且MRD阴性（约15个月）
信息完整度 86%
CELL INTELLIGENCE · 肿瘤细胞治疗研究
肿瘤细胞治疗研究
REAL PATIENT JOURNEY
多发性骨髓瘤cilta-cel后帕金森综合征：鲁索替尼治疗的详细病程一例
五药难治MM患者输注cilta-cel后第30天出现帕金森综合征（双侧基底节T1高信号）；IVIG与甲泼尼龙无效，第95天起鲁索替尼，帕金森症状4个月内改善，第100天达sCR（MRD阴性）
- 疾病
- 多发性骨髓瘤
- 疾病亚型
- R-ISS I，κ轻链型，五药难治
- 患者
- 女｜50–60岁
- 治疗技术
- ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel，抗BCMA CAR-T）
- 治疗产品
- ciltacabtagene autoleucel（CARVYKTI）
- 靶点
- BCMA
- 既往治疗线数
- 5 线
- 既往治疗
- 来那度胺、硼替佐米、卡非佐米、泊马度胺、达雷妥尤单抗（3年内五药难治）
- 治疗背景
- R-ISS I κ轻链型多发性骨髓瘤，伴+1q、del 17p13、DNMT3A突变（VAF 6.79%）；输注前低肿瘤负荷（骨髓克隆浆细胞15%）
- 最后随访
- 12 个月
- 最佳疗效
- CR
- 末次随访状态
- 报告时sCR（MRD阴性）已持续1年；帕金森症状在鲁索替尼治疗后4个月内改善
- 内容类型
- 单患者记录
- 资料类型
- 公开发表病例
- 最后证据更新
- 2026-10-06
SUMMARY
一分钟看懂这个病例
53岁女性，多发性骨髓瘤（R-ISS I，κ轻链型，伴DNMT3A突变），对5种药物难治。氟达拉滨+环磷酰胺淋巴清除后输注cilta-cel（CARVYKTI）0.6×10⁶/kg。第6天Grade 2 CRS（托珠单抗缓解）；第10天出现Grade 2 IEC-HS（铁蛋白30,000 ng/mL）；第30天出现帕金森综合征，脑MRI示双侧基底节T1高信号，IVIG与甲泼尼龙无效。第95天起鲁索替尼，第157天MRI信号消失、炎症指标改善；第100天达sCR（MRD阴性）；报告时缓解已1年，帕金森症状4个月内改善。
TIMELINE
完整治疗时间轴
-
报告时信息
多发性骨髓瘤（R-ISS I，κ轻链型） 53岁女性，R-ISS I期κ轻链型多发性骨髓瘤，46XX，+1q，del 17p13，DNMT3A突变（VAF 6.79%）。
医疗记录
53岁女性，R-ISS I期κ轻链型多发性骨髓瘤，46XX，+1q，del 17p13，DNMT3A突变（VAF 6.79%）。
证据：Journal of Hematology 2025 · Case Reports, Case 1
-
报告时信息
五药难治（3年） 3年内对来那度胺、硼替佐米、卡非佐米、泊马度胺、达雷妥尤单抗五药难治；输注前低肿瘤负荷（骨髓克隆浆细胞15%）。
医疗记录
- 治疗
- 来那度胺、硼替佐米、卡非佐米、泊马度胺、达雷妥尤单抗
- 剂量
- 原文未报告各线剂量
- 结果
- 五药难治
证据：Journal of Hematology 2025 · Case Reports, Case 1
-
cilta-cel前
淋巴清除：氟达拉滨+环磷酰胺×3天 氟达拉滨30 mg/m²联合环磷酰胺300 mg/m²每日×3天。
医疗记录
- 治疗
- 氟达拉滨 + 环磷酰胺
- 剂量
- 氟达拉滨 30 mg/m² + 环磷酰胺 300 mg/m² ×3天
证据：Journal of Hematology 2025 · Case Reports, Case 1
-
Day 0
cilta-cel输注（0.6×10⁶/kg） 第0天输注cilta-cel 0.6×10⁶/kg；当日ALC 0.1×10⁹/L。
医疗记录
- 治疗
- cilta-cel（抗BCMA CAR-T）
- 剂量
- 0.6×10⁶/kg
证据：Journal of Hematology 2025 · Case Reports, Case 1
-
Day +6
Grade 2 CRS（托珠单抗缓解） 第6天出现Grade 2 CRS，托珠单抗两剂后缓解；未发生ICANS。
医疗记录
- 治疗
- 托珠单抗
- 剂量
- 两剂
- 不良反应
- CRS
- 分级
- Grade 2
- 处理
- 托珠单抗两剂
- 结果
- 缓解
证据：Journal of Hematology 2025 · Case Reports, Case 1
-
Day +10
Grade 2 IEC-HS（免疫效应细胞相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生样综合征） 第10天出现Grade 2 IEC-HS：高铁蛋白血症30,000 ng/mL、转氨酶升高、低纤维蛋白原90 mg/dL、sIL-2R 8,180 U/mL、CXCL9 57,240 pg/mL、全血细胞减少加重（Grade 4中性粒细胞减少与血小板减少）。予anakinra 100 mg IV每8小时×5天、地塞米松10 mg IV每8小时与冷沉淀，转氨酶升高缓解，其余未缓解。
医疗记录
- 治疗
- anakinra、地塞米松、冷沉淀
- 剂量
- anakinra 100 mg IV q8h×5天；地塞米松 10 mg IV q8h
- 不良反应
- IEC-HS（高铁蛋白血症、低纤维蛋白原、全血细胞减少）
- 分级
- Grade 2
- 处理
- anakinra、地塞米松、冷沉淀
- 结果
- 转氨酶升高缓解；其余持续
证据：Journal of Hematology 2025 · Case Reports, Case 1
-
Day +12
ALC峰值2.1×10⁹/L 第12天ALC达峰值2.1×10⁹/L；第14天CD4+ T细胞64/mm³，第21天ALC 1.3×10⁹/L。
医疗记录
第12天ALC达峰值2.1×10⁹/L；第14天CD4+ T细胞64/mm³，第21天ALC 1.3×10⁹/L。
证据：Journal of Hematology 2025 · Case Reports, Case 1
-
Day +30
帕金森综合征发病；IVIG+甲泼尼龙无效 第30天出现运动不能（hypomimia、hypophonia）、齿轮样强直、小写症、运动迟缓、无法独立站立、慌张步态；ICE评分10、ICANS 0、CRS 0。脑MRI示双侧基底节T1信号增高。予IVIG 2 g/kg与甲泼尼龙1 g×3天（第148天停药），帕金森症状无改善。
医疗记录
- 治疗
- IVIG、甲泼尼龙
- 剂量
- IVIG 2 g/kg；甲泼尼龙 1 g×3天
- 不良反应
- 帕金森综合征（运动不能、齿轮样强直、慌张步态）
- 分级
- 未报告
- 处理
- IVIG 2 g/kg；甲泼尼龙 1 g×3天
- 结果
- 无改善
证据：Journal of Hematology 2025 · Case Reports, Case 1
-
Day +95
鲁索替尼5 mg每日两次 因持续性IEC-HS，第95天起予鲁索替尼5 mg每日两次。
医疗记录
- 治疗
- 鲁索替尼
- 剂量
- 5 mg 每日两次
证据：Journal of Hematology 2025 · Case Reports, Case 1
-
Day +100
sCR（MRD阴性） 第100天经骨髓ClonoSEQ与全身PET-CT确认sCR（严格完全缓解）、MRD阴性。
医疗记录
- 疗效
- CR
证据：Journal of Hematology 2025 · Case Reports, Case 1
-
Day +157
脑MRI基底节T1高信号消失 第157天脑MRI示双侧基底节T1高信号消失。
医疗记录
第157天脑MRI示双侧基底节T1高信号消失。
证据：Journal of Hematology 2025 · Case Reports, Case 1
-
Day +163
鲁索替尼加量至10 mg每日两次；炎症指标改善 第163天鲁索替尼加至10 mg每日两次；全血细胞减少缓解，纤维蛋白原与sIL-2R正常化、铁蛋白改善至782 ng/mL。
医疗记录
- 治疗
- 鲁索替尼
- 剂量
- 10 mg 每日两次
- 结果
- 炎症指标改善
证据：Journal of Hematology 2025 · Case Reports, Case 1
-
1年（报告时）
sCR持续1年；帕金森症状4个月内改善 报告时sCR（严格完全缓解，MRD阴性）已持续1年；帕金森症状在鲁索替尼治疗后4个月内改善。
医疗记录
- 治疗
- 鲁索替尼
- 剂量
- 维持治疗（第163天起10 mg每日两次）
- 疗效
- CR
- 结果
- 帕金森症状改善
证据：Journal of Hematology 2025 · Case Reports, Case 1 / Discussion
DECISION
为什么最终走到了细胞治疗？
患者为五药难治多发性骨髓瘤，3年内对来那度胺、硼替佐米、卡非佐米、泊马度胺、达雷妥尤单抗均难治，故选择BCMA CAR-T（cilta-cel）；该病例同时展示cilta-cel相关帕金森综合征这一潜在致命并发症的识别与管理。
PROCESS
治疗全过程
- 评估
- 单采
- 制备等待
- 桥接治疗
- 淋巴清除
- CAR-T回输
- 急性反应期
- 出院
- D30评估
- 长期随访
原文未提及以下环节：评估、单采、制备等待、桥接治疗、出院。「未提及」不等于「没有进行」 —— 本页不会替原文补上这些节点。
ADVERSE EVENTS
治疗过程中发生了什么？
| 时间 | 事件 | 分级 | 处理 | 结果 |
|---|---|---|---|---|
| Day +6 | CRS | Grade 2 | 托珠单抗两剂 | 缓解 |
| Day +10 | IEC-HS（高铁蛋白血症、低纤维蛋白原、全血细胞减少） | Grade 2 | anakinra、地塞米松、冷沉淀 | 转氨酶升高缓解；其余持续 |
| Day +30 | 帕金森综合征（运动不能、齿轮样强直、慌张步态） | 未报告 | IVIG 2 g/kg；甲泼尼龙 1 g×3天 | 无改善 |
表里的「未报告」是**原文没有写**，不等于没有发生。本页不做推断。
RESPONSE
疗效发生了怎样的变化？
- Day +100 CR 第100天经骨髓ClonoSEQ与全身PET-CT确认sCR（严格完全缓解）、MRD阴性。
- 1年（报告时） CR 报告时sCR（严格完全缓解，MRD阴性）已持续1年；帕金森症状在鲁索替尼治疗后4个月内改善。
按原文报告的评估节点如实记录，包括之后出现的进展或复发。
LATER FOLLOW-UP
后来怎么样了？
- 最后一次已知随访
- 12个月（原文：sustained 1 year after cilta-cel infusion at the time of this report）
- 疾病状态
- sCR（MRD阴性，经骨髓ClonoSEQ与全身PET-CT确认）
- 是否复发
- 否
- 后续治疗
- 鲁索替尼维持（第163天起10 mg每日两次）；帕金森症状4个月内改善
- 生存状态
- 截至报告时存活，sCR持续1年
患者后来复发或治疗失败的，本页照样继续记录 —— 不在疗效最好的节点结束故事。
DATA COMPLETENESS
信息完整度
- 诊断
- 既往治疗
- 治疗过程
- 不良反应
- 疗效
- 患者体验
- 长期随访
信息完整度：86%
● 有明确数据 ○ 原始资料未提供。这个百分比只代表病例资料完整程度， 不代表论文质量、证据等级、治疗成功率或疗法可信度。
SOURCES & EVIDENCE
来源与证据
Ruxolitinib Is an Effective Therapy for Ciltacabtagene Autoleucel-Associated Parkinsonism in Multiple Myeloma.
- 作者
- Wirk B, Lim J.
- 期刊
- Journal of Hematology
- 年份
- 2025
- 文献类型
- case report
- DOI
- 10.14740/jh2046
- PMID
- 40501515
- PMCID
- PMC12151127
- 开放获取
- 是
- 许可
- CC BY-NC
- 同行评议
- 是
- 版权状态
- open_license
- 版权备注
- CC BY-NC：非商业性使用允许改编与引用，须署名。本页不使用原文图表。
事实账本（20 条，逐条可回原文核对）
| 事实 | 数据 | 来源 | 原文位置 | 核验 |
|---|---|---|---|---|
| patient_characteristics | 53岁女性；R-ISS I期κ轻链型多发性骨髓瘤，46XX，+1q，del 17p13，DNMT3A突变（VAF 6.79%） | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| disease_name | 多发性骨髓瘤（MM），R-ISS I，κ轻链型 | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| prior_refractoriness | 3年内对来那度胺、硼替佐米、卡非佐米、泊马度胺、达雷妥尤单抗五药难治 | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| baseline_tumor_burden | 输注前低肿瘤负荷：骨髓克隆浆细胞15%；血清游离κ轻链1,436 mg/L（正常3.3–19.4 mg/L） | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| lymphodepletion | 氟达拉滨30 mg/m² + 环磷酰胺300 mg/m²，每日×3天 | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| dose | cilta-cel 0.6×10⁶/kg，第0天输注 | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| day0_alc | 第0天绝对淋巴细胞计数（ALC）0.1×10⁹/L（正常1.3–3.6×10⁹/L） | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| crs | 第6天Grade 2 CRS，托珠单抗两剂后缓解；未发生ICANS | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| iec_hs | 第10天Grade 2 IEC-HS：铁蛋白30,000 ng/mL（基线451 ng/mL）、转氨酶升高、低纤维蛋白原90 mg/dL（正常200–450）、sIL-2R 8,180 U/mL（223–770）、CXCL9 57,240 pg/mL、全血细胞减少加重（Grade 4中性粒细胞减少与血小板减少） | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| iec_hs_treatment | anakinra 100 mg IV每8小时×5天、地塞米松10 mg IV每8小时、冷沉淀；转氨酶升高缓解，但低纤维蛋白原、高铁蛋白血症与全血细胞减少未缓解 | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| alc_trajectory | 第12天ALC峰值2.1×10⁹/L；第14天CD4+ T细胞64/mm³（正常480–1,800）；第21天ALC 1.3×10⁹/L | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| parkinsonism | 第30天出现帕金森综合征：运动不能（hypomimia、hypophonia）、齿轮样强直、小写症、运动迟缓、无法独立站立、慌张步态；不能主动发起对话但能给出恰当的单词回答（ICE评分10、ICANS 0、CRS 0） | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| mri_finding | 脑MRI（平扫+增强）示双侧基底节T1信号增高（cilta-cel输注前MRI未见） | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| parkinsonism_treatment | 第30天予IVIG 2 g/kg + 甲泼尼龙1 g×3天（第148天停药），帕金森症状无改善 | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| ruxolitinib | 因持续性IEC-HS，第95天起鲁索替尼5 mg每日两次 | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| response | 第100天经骨髓ClonoSEQ与全身PET-CT达sCR、MRD阴性 | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| mri_resolution | 第157天脑MRI示基底节T1高信号消失 | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| rux_dose_up | 第163天鲁索替尼加至10 mg每日两次；纤维蛋白原与sIL-2R正常化、铁蛋白改善至782 ng/mL，全血细胞减少缓解 | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 | 已核验 |
| followup | 报告时sCR已持续1年；帕金森症状在鲁索替尼治疗后4个月内改善 | Journal of Hematology 2025 | Case Reports, Case 1 / Discussion | 已核验 |
| context_cartitude | CARTITUDE-1中cilta-cel后5%患者出现帕金森样运动/神经认知不良事件，可致命（3/5死亡）；中位发病第27天（范围14–108天） | Journal of Hematology 2025 | Introduction / Abstract | 已核验 |
内容性质：公开发表病例。
CELLIN 处理方式：基于公开资料重新结构化整理，非原文转载。只提取客观事实、自行总结、自行制作时间轴；
不复制原文段落与原始图表。
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