MM(多发性骨髓瘤) ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel,抗BCMA CAR-T) BCMA
多发性骨髓瘤cilta-cel后帕金森综合征:鲁索替尼治疗的详细病程一例
最佳疗效 CR · 末次随访 报告时sCR(MRD阴性)已持续1年;帕金森症状在鲁索替尼治疗后4个月内改善
信息完整度 86%
CELL INTELLIGENCE · 肿瘤细胞治疗研究
肿瘤细胞治疗研究
REAL PATIENT JOURNEY
放疗桥接 + 泊马度胺维持;回输后出现Grade 2 CRS,原文明确报告未发生ICANS
SUMMARY
61岁女性,2020年7月确诊IgG-κ型多发性骨髓瘤(DS IIIB、ISS III,双打击遗传学)。拒绝自体移植,经VAD诱导、IRD巩固后2023年5月生化复发并出现盆腔浆母细胞型髓外肿块。减量KD-DECP仅达PR后迅速进展,先行放疗桥接,再回输Eque-cel BCMA CAR-T 1.0×10⁶/kg。回输后Grade 2 CRS(5天,托珠单抗处理),未发生ICANS。1个月PR、3个月达CR,约15个月仍为sCR、MRD阴性,同期泊马度胺维持。
TIMELINE
2020年7月
医疗记录
以胸背肋部疼痛起病,伴乏力、体重下降与贫血;查体腹部可触及质硬肿块。实验室与骨髓检查后确诊为IgG-κ型MM(Durie-Salmon IIIB期、ISS III期);FISH提示双打击遗传学改变。
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 1
一线诱导
医疗记录
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 2
巩固治疗
医疗记录
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 2
2023年5月
医疗记录
M蛋白转阳(1.5%),游离轻链比值进行性升高,提示生化复发。
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 2
生化复发后
医疗记录
患者自觉右下腹肿块。腹部CT示右侧盆腔肿块;PET/CT示右下腹高代谢摄取,范围12.3×6.6×12.9 cm,SUVmax 20.3。
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 3
生化复发后
医疗记录
病理提示浆母细胞型肿瘤,增殖活性高、MYC过表达,Ki-67指数约90%;骨髓浆细胞浸润1%,免疫表型CD38(bright+)、CD56+、CD138+、cKappa+、BCMA(100%)+、CD19-、CD27-、CD28-、cLambda-。
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 3
挽救化疗
医疗记录
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 4
KD-DECP期间
医疗记录
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 4
KD-DECP 2周期后
医疗记录
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 4
PR评估后一周
医疗记录
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 4
治疗决策
医疗记录
因高Ki-67的浆母细胞型MM在KD-DECP后迅速进展,提示难以从进一步化疗获益或耐受;患者拒绝ASCT;骨髓细胞BCMA表达丰富且有BCMA CAR-T抗骨髓瘤作用的报道,团队决定下一步行CAR-T治疗。
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 4
回输前
医疗记录
采集外周血样本,用于制备工程化CAR-T细胞。原文未报告单采的具体日期与采集量。
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 5
回输前(桥接)
医疗记录
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 5
放疗后
医疗记录
原文写明:放疗后肿瘤大小没有明显变化。原文未报告此时点的疗效分级。
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 5
回输前
医疗记录
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 5
Day 0(回输日,原文未报告具体日期)
医疗记录
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 5
Day +13
医疗记录
观察到BCMA CAR-T细胞持续扩增,回输后13天外周血拷贝数达到峰值2×10¹⁰ copies/μg基因组DNA。
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 5 / Figure 1
回输后(原文未报告起始天数)
医疗记录
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 6
回输后
医疗记录
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 6
回输后
医疗记录
原文就免疫效应细胞相关神经毒性综合征给出了明确的阴性结论:ICANS未发生。这是原文写明的结论,而非「未报告」。
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 6
Month 1
医疗记录
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 7 / Figure 2
Month 3
医疗记录
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 7 / Figure 3
回输后3个月起
医疗记录
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 5
Month 12
医疗记录
回输后12个月检测到2,296 copies/μg gDNA的CAR-T细胞。
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Discussion
Month 15(约)
医疗记录
证据:Frontiers in Immunology 2025 · Case presentation, para 7 / Discussion / Figure 4
DECISION
原文写明:患者被诊断为高Ki-67的浆母细胞型多发性骨髓瘤,在KD-DECP后迅速进展,提示她可能无法从进一步化疗中获益或耐受;同时她拒绝自体造血干细胞移植,而骨髓细胞BCMA表达丰富、且已有BCMA CAR-T抗骨髓瘤作用的报道,团队因此决定下一步行CAR-T治疗。原文另说明放疗被选作桥接治疗以控制肿瘤进展。
PROCESS
原文未提及以下环节:制备等待、出院。「未提及」不等于「没有进行」 —— 本页不会替原文补上这些节点。
ADVERSE EVENTS
| 时间 | 事件 | 分级 | 处理 | 结果 |
|---|---|---|---|---|
| KD-DECP期间 | 中性粒细胞减少、发热性中性粒细胞减少 | Grade 4 | 原文未详述 | 原文未报告 |
| 回输后(原文未报告起始天数) | CRS | Grade 2 | 托珠单抗2剂(8mg/kg,每8小时一次)、激素10mg一次、布洛芬 | 原文未报告CRS缓解的具体判定 |
| 回输后 | 中性粒细胞减少、血小板减少 | 未报告 | 原文未详述 | 3个月后恢复 |
表里的「未报告」是**原文没有写**,不等于没有发生。本页不做推断。
RESPONSE
按原文报告的评估节点如实记录,包括之后出现的进展或复发。
LATER FOLLOW-UP
患者后来复发或治疗失败的,本页照样继续记录 —— 不在疗效最好的节点结束故事。
DATA COMPLETENESS
信息完整度:86%
● 有明确数据 ○ 原始资料未提供。这个百分比只代表病例资料完整程度, 不代表论文质量、证据等级、治疗成功率或疗法可信度。
SOURCES & EVIDENCE
Case Report: BCMA-targeting CAR T-cell therapy induces complete and durable remission in relapsed extramedullary plasmablastic multiple myeloma
| 事实 | 数据 | 来源 | 原文位置 | 核验 |
|---|---|---|---|---|
| 年龄 | 61 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, 第1句 | 已核验 |
| 性别 | 女 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, 第1句 | 已核验 |
| 起病表现 | 胸背肋部疼痛;一般状况尚可、查体无明显阳性体征;伴乏力、体重下降与贫血 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, 第1句 | 已核验 |
| 确诊时间与分期 | 2020-07(2020年7月)确诊IgG-κ型MM,Durie-Salmon IIIB期、ISS III期 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 1 | 已核验 |
| 细胞遗传学 | 1q21扩增、IGH重排、t(4;14) IGH/FGFR3融合、RB1缺失;按Mayo Clinic mSMART 3.0判为双打击 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 1 | 已核验 |
| 一线诱导治疗 | 拒绝ASCT,接受6周期VAD(硼替佐米、多柔比星、地塞米松)诱导,达完全缓解 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 2 | 已核验 |
| 巩固治疗 | 4周期IRD(伊沙佐米、来那度胺、地塞米松)巩固;因对伊沙佐米与地塞米松耐受差,改为来那度胺联合地塞米松或来那度胺单药 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 2 | 已核验 |
| 生化复发 | 2023-05(2023年5月)M蛋白转阳1.5%,游离轻链比值进行性升高 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 2 | 已核验 |
| 髓外病灶影像 | 右侧盆腔/右下腹肿块;PET/CT示高代谢摄取,大小12.3×6.6×12.9 cm,SUVmax 20.3 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 3 | 已核验 |
| 病理与增殖活性 | 浆母细胞型肿瘤,增殖活性高、MYC过表达,Ki-67指数约90% | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 3 | 已核验 |
| 骨髓与免疫表型 | 骨髓浆细胞浸润1%;CD38(bright+)、CD56+、CD138+、cKappa+、BCMA(100%)+、CD19-、CD27-、CD28-、cLambda- | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 3 | 已核验 |
| KD-DECP方案与剂量 | 减量KD-DECP 2周期:卡非佐米20→27 mg/m²、达雷妥尤单抗16 mg/kg(700 mg)、环磷酰胺400 mg、顺铂10 mg、依托泊苷40 mg、地塞米松20 mg | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 4 | 已核验 |
| KD-DECP期间不良事件 | Grade 4中性粒细胞减少与发热性中性粒细胞减少 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 4 | 已核验 |
| KD-DECP疗效与进展 | 2周期后PR(肿瘤4.0×2.4 cm),一周后游离轻链升高、迅速进展 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 4 | 已核验 |
| 细胞治疗决策理由 | 高Ki-67的浆母细胞型MM在KD-DECP后迅速进展,提示难以从进一步化疗获益或耐受;患者拒绝ASCT;骨髓BCMA表达丰富且已有BCMA CAR-T抗骨髓瘤作用的报道 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 4 | 已核验 |
| CAR-T制备取材 | 采集外周血样本制备工程化CAR-T细胞(原文未报告单采日期与采集量) | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 5 | 已核验 |
| 桥接治疗 | 对腹部残余肿瘤行放疗桥接,剂量10Gy/5次 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 5 | 已核验 |
| 放疗后疗效 | 肿瘤大小无明显变化 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 5 | 已核验 |
| 淋巴清除方案 | 氟达拉滨联合环磷酰胺,共3天 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 5 | 已核验 |
| 回输产品与剂量 | BCMA CAR-T(Equecabtagene Autoleucel,Eque-cel;IASO Biotherapeutics)1.0×10⁶ CAR-T cells/kg | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 5 | 已核验 |
| CAR-T 存续期 | 约15个月时仍可检出 5,670 copies/μg gDNA;存续期已超过 Eque-cel 文献报告的中位 419 天 | Frontiers in Immunology 2025 | Discussion / Figure 1 | 已核验 |
| 维持治疗 | 考虑疾病极高危,回输3个月后开始泊马度胺长期维持治疗 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 5 | 已核验 |
| 体内扩增峰值 | 回输后13天,外周血CAR-T拷贝数达峰值2×10¹⁰ copies/μg gDNA | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 5 / Figure 1 | 已核验 |
| CRS | 原文写作grade II(Grade 2),持续5天;IL-6 5000 pg/ml、IL-8 287.61 pg/ml、IL-10 130.62 pg/ml、IFN-γ 517.1 pg/ml | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 6 | 已核验 |
| 血液学毒性 | 中性粒细胞减少与血小板减少,3个月后恢复;原文未报告分级 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 6 | 已核验 |
| CRS处理 | 托珠单抗2剂(8mg/kg,每8小时一次)、激素10mg一次、布洛芬 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 6 | 已核验 |
| ICANS | 原文明确报告未发生ICANS(阴性结论,非「未报告」) | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 6 | 已核验 |
| 回输后1个月疗效 | PR(部分缓解),肿瘤3.7×6.4 cm | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 7 / Figure 2 | 已核验 |
| 回输后3个月疗效 | CR(完全缓解) | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 7 / Figure 3 | 已核验 |
| 约15个月随访状态 | 持续sCR(严格完全缓解)且MRD阴性 | Frontiers in Immunology 2025 | Case presentation, para 7 / Figure 4 | 已核验 |
| 随访时长 | 超过15个月(原文 over 15 months;Approximately 15 months) | Frontiers in Immunology 2025 | Abstract / Case presentation, para 7 | 已核验 |
| 12个月CAR-T持续性 | 回输后12个月检测到2,296 copies/μg gDNA的CAR-T细胞 | Frontiers in Immunology 2025 | Discussion | 已核验 |
| 15个月CAR-T持续性 | 回输后15个月仍可检出5,670 copies/μg gDNA的CAR-T细胞 | Frontiers in Immunology 2025 | Discussion / Figure 1 | 已核验 |
内容性质:公开发表病例。
CELLIN 处理方式:基于公开资料重新结构化整理,非原文转载。只提取客观事实、自行总结、自行制作时间轴;
不复制原文段落与原始图表。
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