接受基因修饰 T 细胞治疗参加者的长期随访方案
Long-Term Follow-up Protocol for Participants Treated With Gene-Modified T Cells
这是一项 II/III 期注册临床试验，评估细胞治疗用于肿瘤的安全性、可行性及初步疗效。当前状态：招募中。计划入组 1541 例。试验地点：美国 · 伯明翰、吉尔伯特、凤凰城、斯科茨代尔（共 222 个中心）。登记号：NCT03435796。
95.7分
★★★★★
CELL INTELLIGENCE · 肿瘤细胞治疗研究
肿瘤细胞治疗研究
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儿童和年轻成人 B 细胞急性淋巴细胞白血病患者的氟达拉滨剂量研究
A Study of Fludarabine Dosing in Children and Young Adults With B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia
这是一项 III 期注册临床试验，评估 CAR-T 细胞治疗急性淋巴细胞白血病的安全性、可行性及初步疗效。当前状态：招募中。计划入组 130 例。试验地点：美国 · 纽约、辛辛那提、费城、休斯顿（共 6 个中心）。登记号：NCT07223021。
95.7分
★★★★★
Tisagenlecleucel 在复发/难治性 ALL 儿童及年轻成人患者中的长期临床结局
Long-Term Clinical Outcomes of Tisagenlecleucel in Pediatric and Young Adult Patients With Relapsed/Refractory ALL.
我们报告了全球II期ELIANA试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02435849）中79例复发或难治性（r/r）B细胞ALL（B-ALL）儿童及年轻成人患者接受tisagenlecleucel治疗的5年分析，中位随访时间为79.4个月。
92.5分
★★★★★
脑室内 B7-H3 靶向 CAR-T 细胞治疗非脑桥 DMG 与复发/难治性儿童中枢神经系统肿瘤：I 期试验
Intracerebroventricular B7-H3-targeting CAR T cells for non-pontine DMG and recurrent/refractory pediatric CNS tumors: a phase 1 trial.
重复ICV B7-H3 CAR T细胞给药在多种儿童CNS肿瘤中可行且可耐受，支持在未来试验中继续研究。
92.1分
★★★★★
靶向 IL7 受体的 CAR-T 细胞疗法治疗 T 细胞急性淋巴细胞白血病
IL7-Receptor-Targeted CAR T-Cell Therapy for T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia.
基于T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）细胞过表达IL7受体（IL7R），从而促进对化疗的耐药和疾病复发，我们在此开发了具有低亲和力和高亲和力单链可变片段的IL7R（CD127）靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞。
91.0分
★★★★★
CD19/CD22 双价 CAR T 细胞治疗儿童、青少年与年轻成人 B-ALL：1 期试验最终结果
CD19/CD22 bivalent CAR T cells in children, adolescents and young adults with B-ALL: final phase 1 trial results.
在 B-ALL 患者中，20 例（71.4%）患者发生细胞因子释放综合征（CRS），仅 2 例（10%）为 > 3 级。
86.9分
★★★★★
接受基因修饰自体 T 细胞治疗患者的长期随访
Long-term Follow-up of Patients Treated With Genetically Modified Autologous T Cells
这是一项 II 期注册临床试验，评估细胞治疗用于多发性骨髓瘤、弥漫大 B 细胞淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病的安全性、可行性及初步疗效。当前状态：邀请入组。计划入组 500 例。试验地点：美国 · 迈阿密、圣路易斯、奥斯汀、巴塞罗那（共 9 个中心）。登记号：NCT03628612。
85.9分
★★★★★
细胞治疗用于多发性骨髓瘤：I/II 期临床试验（National Institute of）
Base-Edited Hematopoietic Stem/Progenitor Cell Gene Therapy for Treatment of CXCR4-WHIM
这是一项 I/II 期注册临床试验，评估细胞治疗用于多发性骨髓瘤的安全性、可行性及初步疗效。当前状态：邀请入组。计划入组 10 例。试验地点：美国 · 贝塞斯达（共 1 个中心）。登记号：NCT07775313。
85.5分
★★★★★
自然杀伤细胞治疗神经母细胞瘤：I/II 期临床试验（Nationwide Children's）
NK Cells Infusions With Irinotecan, Temozolomide, and Dinutuximab
这是一项 I/II 期注册临床试验，评估NK 细胞治疗神经母细胞瘤的安全性、可行性及初步疗效。当前状态：进行中（不再招募）。计划入组 31 例。试验地点：美国 · 哥伦布（共 1 个中心）。登记号：NCT04211675。
84.7分
★★★★☆
自体细胞治疗用于急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤：I/II 期临床试验（University of Colorado,）
UCD19 CarT in Treatment of Pediatric B-ALL and B-NHL
这是一项 I/II 期注册临床试验，评估自体细胞治疗用于急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤的安全性、可行性及初步疗效。当前状态：招募中。计划入组 45 例。试验地点：美国 · 奥罗拉（共 1 个中心）。登记号：NCT04544592。
84.7分
★★★★☆