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基因治疗

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CAR-T 细胞治疗在儿童、青少年和年轻成人癌症患者中的关键作用

The quintessential role for CAR T cell therapy in children, adolescents and young adults with cancer.

PubMed 2026/01/23 发表Nat Rev Clin OncolQ1 · IF 94.6(JCR 2025)

CD19 靶向的 CAR-T 细胞产品 tisagenlecleucel 在治疗儿童 B 细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)中取得的早期成功,促成了 FDA 历史性的首次基因治疗批准。

77.1分
★★★★☆

在 Sleeping Beauty (SB) 转座子系统中开发靶向 CD19 和 CD20 的紧凑型双向启动子驱动双嵌合抗原受体 (CAR) 构建体

Development of a compact bidirectional promoter-driven dual chimeric antigen receptor (CAR) construct targeting CD19 and CD20 in the Sleeping Beauty (

PubMed 2024/04/27 发表J Immunother CancerQ1 · IF 11.7(JCR 2025)

在单一载体中使用双向启动子具有体积和 CAR 强表达的优势,并有潜力扩展应用于 CAR T 细胞等其他形式的基因治疗。

63.6分
★★★☆☆

利用基因治疗实现生物治疗药物的长期持续或可控表达

Leveraging gene therapy to achieve long-term continuous or controllable expression of biotherapeutics.

PubMed 2022/07/13 发表Sci AdvQ1 · IF 13.9(JCR 2025)

此外,我们利用外显子跳跃策略构建了可诱导版本,并在 AAV 注射后至少 36 周内实现了可重复的按需表达。

62.5分
★★★☆☆

肿瘤免疫治疗中新兴的固有免疫细胞:前景与挑战

Emerging Innate Immune Cells in Cancer Immunotherapy: Promises and Challenges.

PubMed 2024/05/03 发表BioDrugsQ1 · IF 8.5(JCR 2025)

基于免疫检查点抑制剂(ICI)的疗法对一部分癌症患者的生存获益产生了前所未有的影响;然而,若考虑所有癌症类型,仅有一部分癌症患者能从 ICI 疗法中获益。

48.0分
★★★☆☆

复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病中自体抗 CD19CAR-T 细胞的长期反应:系统综述和 meta 分析

Long-term response to autologous anti-CD19 chimeric antigen receptor T cells in relapsed or refractory B cell acute lymphoblastic leukemia: a systemat

PubMed 2023/02/07 发表Cancer Gene TherQ1 · IF 6.4(JCR 2025)

这些发现表明,CAR T细胞疗法可能为R/R B-ALL患者提供长期益处。

47.2分
★★★☆☆

面向新兴过继性细胞治疗的基于 PCR 的细胞动力学与生物分布分析展望

Perspectives on PCR-Based Cellular Kinetics and Biodistribution Analysis for Emerging Adoptive Cell Therapies.

PubMed 2026/02/10 发表AAPS JQ2 · IF 3.4(JCR 2025)

越来越多的嵌合抗原受体(CAR)T 细胞疗法已被开发并在临床研究中接受评估,其中已有数款获 FDA 批准的疗法靶向血液系统恶性肿瘤上的 CD19 和 BCMA 抗原。

47.0分
★★★☆☆