靶向 IL7 受体的 CAR-T 细胞疗法治疗 T 细胞急性淋巴细胞白血病
IL7-Receptor-Targeted CAR T-Cell Therapy for T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia.
基于T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）细胞过表达IL7受体（IL7R），从而促进对化疗的耐药和疾病复发，我们在此开发了具有低亲和力和高亲和力单链可变片段的IL7R（CD127）靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞。
91.0分
★★★★★
CELL INTELLIGENCE · 肿瘤细胞治疗研究
肿瘤细胞治疗研究
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FATP2 介导的脂质代谢增强 B 细胞急性淋巴细胞白血病中 CAR-T 细胞治疗的耐药
FATP2-mediated lipid metabolism enhances chimeric antigen receptor T-cell therapy resistance in B-cell acute lymphoblastic leukemia.
复发/难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）仍是儿童和年轻成人癌症相关死亡的主要原因之一。
73.5分
★★★★☆
I 类 HDAC 抑制增强 CRISPR 工程化 CAR T 细胞在神经母细胞瘤中的干细胞样记忆特性
Class I HDAC inhibition enhances the stem-like memory properties of CRISPR-engineered CAR T cells in neuroblastoma.
这些发现表明，在难治性儿童实体瘤的治疗中，于CRISPR工程化CAR T细胞制备过程中使用西达本胺，可能增强其持久性，同时保留naive表型。
66.4分
★★★☆☆
CD20 逃逸的双重触发模型：儿童 B-ALL 中转录本过载诱导的 NONO 调控与隐秘剪接
Dual-trigger model of CD20 escape: NONO regulation and cryptic splicing induced by transcript overload in pediatric B-ALL.
这些发现与一个模型一致，即NONO表达和MS4A1的转录水平动态与儿童B-ALL中的CD20异质性相关。这些观察可能有助于理解儿童B-ALL中CD20表达和抗原可用性的变异性。
65.6分
★★★☆☆
结合 CRISPR-Cas9 和 TCR 交换技术，生成用于儿童复发性 AML 的安全高效脐带血来源 T 细胞产品
Combining CRISPR-Cas9 and TCR exchange to generate a safe and efficient cord blood-derived T cell product for pediatric relapsed AML.
我们展示了开发针对WT1的有效脐带血来源CD8+ T细胞产品的可行性，为移植后同种异体免疫细胞治疗或作为现成产品提供了选择，以预防复发并改善儿童AML的临床结局。
63.6分
★★★☆☆
碱基编辑 CAR7 T 细胞治疗复发 T 细胞急性淋巴细胞白血病
Base-Edited CAR7 T Cells for Relapsed T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia.
这项1期研究的中期结果支持对碱基编辑T细胞用于复发性白血病患者进行进一步研究，并提示了免疫治疗相关并发症的预期风险。（由医学研究理事会等资助；ISRCTN注册号：ISRCTN15323014。）
62.9分
★★★☆☆
CRISPR 工程化 CAR19 通用型 T 细胞治疗儿童难治性 B 细胞白血病的 1 期临床试验
Phase 1 clinical trial of CRISPR-engineered CAR19 universal T cells for treatment of children with refractory B cell leukemia.
本研究展示了 CRISPR 工程化免疫疗法的可行性、安全性和治疗潜力。
62.5分
★★★☆☆
精准医学在神经母细胞瘤中的作用：靶向治疗与个体化方法——叙述性综述
The Role of Precision Medicine in Neuroblastoma: Targeted Therapies and Personalized Approaches-A Narrative Review.
精准医学通过提高诊断特异性和治疗效果并降低毒性，改变了神经母细胞瘤的治疗。在新兴策略中，ALK靶向治疗和抗GD2免疫治疗显示出强大的临床潜力，尽管仍需进一步验证以改善患病儿童的生存率和生活质量。
60.9分
★★★☆☆
推进髓母细胞瘤治疗：分子机制、药物重定位与精准疗法
Advancing Medulloblastoma Treatment: Molecular Mechanisms, Drug Repurposing, and Precision Therapies.
髓母细胞瘤是最常见的儿童恶性脑肿瘤，约占儿童中枢神经系统癌症的20%。
57.4分
★★★☆☆
CRISPR 基因组编辑与白血病免疫治疗的未来
CRISPR Genome Editing and the Future of Leukaemia Immunotherapy.
虽然碱基编辑在精确性和功能保留方面表现优异，但当需要完全基因敲除时，CRISPR-Cas9 仍是首选。
53.0分
★★★☆☆