先导编辑实现具备临床免疫抑制的可药物控制 T 细胞疗法
Prime editing enables drug-controllable T-cell therapies with clinical immunosuppression.
这些发现将多重引物编辑确立为一种有前途的临床前框架，用于生成药物可控的 T 细胞疗法，从而在无法撤消免疫抑制的情况下实现选择性体内调节。
92.1分
★★★★★
CELL INTELLIGENCE · 肿瘤细胞治疗研究
肿瘤细胞治疗研究
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适应症
用于 CAR-T 细胞快速床旁/体内编程的可注射生物指令性微泡沫
Injectable bioinstructive microfoam for rapid bedside/in vivo programming of CAR-T cells.
尽管嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法已经改变了血液系统恶性肿瘤的治疗格局，并正在被探索用于实体瘤，但其广泛应用仍受限于高昂的成本、复杂的生产要求、漫长的等待时间以及不平等的可及性。
91.0分
★★★★★
CAR mRNA 工程化 T 细胞与巨噬细胞在清除 CD19⁺ 白血病细胞中的不同效应功能与协同作用
Distinct effector functions and synergy of CAR mRNA-engineered T cells and macrophages in the clearance of CD19(+) leukemia cells.
我们的研究结果凸显了 CAR-T 细胞优越的肿瘤细胞杀伤能力。
76.8分
★★★★☆
工程化先进治疗药品的未来：生物工程行动呼吁
Engineering the future of advanced therapy medicinal products: a bioengineering call to action.
先进治疗药物产品——细胞疗法、基因疗法和组织工程产品——正开始兑现治愈性医学的承诺：CAR-T疗法使化疗难治性淋巴瘤患者的生存期翻倍，基因疗法逆转了脊髓性肌萎缩症和血红蛋白病的自然病程，而多能干细胞（PSC）来源的胰岛移植使1型糖尿病患者摆脱了对胰岛素的依赖。
74.6分
★★★★☆
慢病毒或γ逆转录病毒基因修饰 T 细胞疗法的长期安全性
Long-term safety of lentiviral or gammaretroviral gene-modified T cell therapies.
在本研究中，我们评估了来自38项T细胞疗法试验的783名患者的安全性结局，总观察时间超过2，200患者年。
65.9分
★★★☆☆
在 Sleeping Beauty (SB) 转座子系统中开发靶向 CD19 和 CD20 的紧凑型双向启动子驱动双嵌合抗原受体 (CAR) 构建体
Development of a compact bidirectional promoter-driven dual chimeric antigen receptor (CAR) construct targeting CD19 and CD20 in the Sleeping Beauty (
在单一载体中使用双向启动子具有体积和 CAR 强表达的优势，并有潜力扩展应用于 CAR T 细胞等其他形式的基因治疗。
63.6分
★★★☆☆
利用基因治疗实现生物治疗药物的长期持续或可控表达
Leveraging gene therapy to achieve long-term continuous or controllable expression of biotherapeutics.
此外，我们利用外显子跳跃策略构建了可诱导版本，并在 AAV 注射后至少 36 周内实现了可重复的按需表达。
62.5分
★★★☆☆
基因和细胞疗法的免疫原性
Immunogenicity of Gene and Cell Therapies.
基因和细胞疗法随着美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局和其他监管机构的上市批准而日益普及。
60.8分
★★★☆☆
CAR-T 细胞输注后的命运：细胞动力学与分子监测
Chimeric Antigen Receptor-T Cells Fate after Infusion: Cellular Kinetics and Molecular Monitoring.
然而，CAR-T 细胞治疗的疗效差异很大，约 30% 至 50% 的接受治疗患者在输注后出现复发。
57.5分
★★★☆☆
X 连锁淋巴增殖性疾病 1 型：临床与遗传学更新
X-linked lymphoproliferative disease type 1: a clinical and genetic update.
X连锁淋巴增殖性疾病（XLP），也称为Duncan病，是一种与X染色体相关的原发性免疫缺陷病。
52.9分
★★★☆☆