前沿论文｜CELL INTELLIGENCE

通往体内 CAR-T 成功之路：有前景的病毒载体与非病毒载体比较

On the road to in vivo CAR-T success: Comparing promising viral and non-viral vectors.

PubMed 2026/04/26 发表Biotechnol AdvQ1 · IF 14.1（JCR 2025）

嵌合抗原受体（CAR）-T 细胞疗法在血液系统恶性肿瘤中已显示出显著疗效，多款产品获批用于临床。

技术：CAR-T 技术：基因治疗技术：基因编辑实体瘤地区：欧洲

83.5分

★★★★☆

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确定造血移植与细胞治疗的全球优先事项：EBMT 全球委员会的声明文件

Defining global priorities in hematopoietic transplantation and cellular therapy: a statement paper from EBMT Global Committee.

PubMed 2026/08/11 发表Bone Marrow TransplantQ1 · IF 5.1（JCR 2025）

大多数受访者（67.1%）报告在 JACIE 或 FACT 认证的中心工作。

技术：造血干细胞技术：基因治疗地区：其他地区：欧洲

78.0分

★★★★☆

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CAR mRNA 工程化 T 细胞与巨噬细胞在清除 CD19⁺ 白血病细胞中的不同效应功能与协同作用

Distinct effector functions and synergy of CAR mRNA-engineered T cells and macrophages in the clearance of CD19(+) leukemia cells.

PubMed 2026/01/18 发表J Adv ResQ1 · IF 17.1（JCR 2025）

我们的研究结果凸显了 CAR-T 细胞优越的肿瘤细胞杀伤能力。

靶点：CD19 技术：CAR-T 技术：基因治疗技术：mRNA 淋巴瘤白血病

76.8分

★★★★☆

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个性化 CRISPR 敲入细胞因子基因疗法重塑肿瘤微环境并增强实体瘤 CAR-T 细胞疗法

Personalized CRISPR knock-in cytokine gene therapy to remodel the tumor microenvironment and enhance CAR T cell therapy in solid tumors.

PubMed 2025/12/09 发表Nat CommunQ1 · IF 18.1（JCR 2025）

免疫抑制性肿瘤微环境（TME）仍是实体瘤免疫治疗有效性的核心障碍。

技术：CAR-T 技术：基因治疗技术：基因编辑神经母细胞瘤地区：欧洲

74.9分

★★★★☆

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工程化先进治疗药品的未来：生物工程行动呼吁

Engineering the future of advanced therapy medicinal products: a bioengineering call to action.

PubMed 2026/07/08 发表Front Bioeng BiotechnolQ1 · IF 5.8（JCR 2025）

先进治疗药物产品——细胞疗法、基因疗法和组织工程产品——正开始兑现治愈性医学的承诺：CAR-T 疗法使化疗难治性淋巴瘤患者的生存期翻倍，基因疗法逆转了脊髓性肌萎缩症和血红蛋白病的自然病程，而多能干细胞（PSC）来源的胰岛移植使 1 型糖尿病患者摆脱了对胰岛素的依赖。

技术：CAR-T 技术：基因治疗淋巴瘤地区：欧洲

74.3分

★★★★☆

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通过瘤内核苷裂解拓宽检查点阻断剂的活性

Broadening activity of checkpoint blockade agents by intratumoral nucleoside cleavage.

PubMed 2026/05/22 发表JCI InsightQ1 · IF 6.8（JCR 2025）

我们研究了通过聚焦基因治疗破坏恶性细胞及相关肿瘤微环境（TME）是否能拓宽免疫检查点抑制剂（ICI）的疗效。

技术：NK 细胞技术：基因治疗乳腺癌地区：欧洲

70.1分

★★★★☆

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在接受 B 细胞成熟抗原靶向 CAR-T 细胞治疗的多发性骨髓瘤患者中平衡疗效与安全性

Balancing Efficacy and Safety in Multiple Myeloma Patients Receiving B cell Maturation Antigen-Directed CAR T-Cell Therapy.

PubMed 2026/05/15 发表BioDrugsQ1 · IF 8.5（JCR 2025）

靶向 B 细胞成熟抗原（BCMA）的 CAR-T 细胞疗法已成为复发/难治性多发性骨髓瘤患者的一种创新且有效的治疗，显示出高缓解率和持久缓解。

靶点：BCMA 技术：CAR-T 技术：基因治疗多发性骨髓瘤地区：欧洲

69.4分

★★★☆☆

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CAR-T 细胞基因治疗的综合评价：追溯其革命性临床突破与迈向下一代工程的进展

A Comprehensive Evaluation of CAR-T Cell Gene Therapy, Tracing its Revolutionary Clinical Breakthroughs and Advancements Towards Next-Generation Engin

PubMed 2026/05/15 发表Expert Rev Mol MedQ1 · IF 6.5（JCR 2025）

基于这些进展，我们假设 CAR-T 疗法正经历从单靶点细胞毒性向多功能、可编程框架的范式转变，该框架能够克服耐药性、增强安全性，并实现实体瘤的有效渗透。

技术：CAR-T 技术：基因治疗技术：基因编辑多发性骨髓瘤实体瘤地区：欧洲

69.4分

★★★☆☆

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利用靶向脂质纳米颗粒实现 T 细胞特异性非病毒 DNA 递送与体内 CAR-T 生成

T cell-specific non-viral DNA delivery and in vivo CAR-T generation using targeted lipid nanoparticles.

PubMed 2025/07/13 发表J Immunother CancerQ1 · IF 11.7（JCR 2025）

我们的发现首次证明，靶向 LNPs 可用于在体外和体内向 T 细胞高效递送 DNA。我们表明，当与转座酶技术结合时，这种基于 LNP 的系统能够直接在体内高效生成稳定的 CAR-T 细胞，诱导强效且持久的抗肿瘤反应。NCtx 代表了一种用于体内 CAR-T 治疗的新型非病毒基因治疗载体，为 CAR-T 细胞生成提供了一种可扩展且可能更易获得的传统方法替代方案。

靶点：CD7 技术：CAR-T 技术：基因治疗地区：欧洲

69.3分

★★★☆☆

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靶向成纤维细胞活化蛋白的 CAR-T 细胞在杜氏肌营养不良小鼠模型中清除病理性成纤维细胞并保留心脏功能

CAR-T cells targeting fibroblast activation protein eliminate pathological fibroblasts and preserve cardiac function in a Duchenne Muscular Dystrophy

PubMed 2026/04/30 发表Stem Cell Res TherQ1 · IF 7.8（JCR 2025）

这些结果表明，anti-FAP CAR-T 细胞可有效缓解纤维化，从而补充 DMD 的基因治疗。更广泛地说，其治疗获益为拓展至其他纤维化相关疾病的潜在应用铺平了道路。

技术：CAR-T 技术：基因治疗地区：欧洲

67.9分

★★★☆☆

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