肿瘤细胞治疗研究
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The First-in-Human ENCIT01 Trial Comparing Second- versus Third-Generation L1CAM-specific CAR T Cells in Patients with Primary Refractory or Relapsed
尽管在经重度预处理的人群中可进行生产，L1CAM 可能并不是神经母细胞瘤的合适靶点。
Bicistronic CD19/CD22 CAR T-Cell Therapy in Pediatric B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia: A Nonrandomized Clinical Trial.
在这项非随机临床试验中，双顺反子CD19/CD22 CAR T细胞疗法在儿童B-ALL中诱导了高比例的微小残留病阴性缓解，并具有持久的EFS。这些发现支持在前瞻性试验中进一步评估。
A CAR-T Tonic Signaling Code Predicts Anti-Tumor Efficacy in Diffuse Midline Glioma.
我们的研究结果表明，scFv依赖性的强直信号调节关键性地决定了CAR-T在DMG中的持久性和抗肿瘤疗效。
Long-Term Follow-up Protocol for Participants Treated With Gene-Modified T Cells
这是一项 II/III 期注册临床试验，评估细胞治疗用于肿瘤的安全性、可行性及初步疗效。当前状态：招募中。计划入组 1541 例。试验地点：美国 · 伯明翰、吉尔伯特、凤凰城、斯科茨代尔（共 222 个中心）。登记号：NCT03435796。
A Study of Fludarabine Dosing in Children and Young Adults With B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia
这是一项 III 期注册临床试验，评估 CAR-T 细胞治疗急性淋巴细胞白血病的安全性、可行性及初步疗效。当前状态：招募中。计划入组 130 例。试验地点：美国 · 纽约、辛辛那提、费城、休斯顿（共 6 个中心）。登记号：NCT07223021。
Inhibiting PIK3C3/VPS34 enhances anti-GD2 immunotherapy in neuroblastoma.
这些研究结果表明，抑制 PIK3C3/VPS34 通过互补的肿瘤内在机制和免疫介导机制增强了抗 GD2 免疫治疗的疗效，这些机制包括直接杀伤肿瘤细胞、增加细胞表面 GD2 表达以及增强肿瘤微环境中的抗肿瘤免疫反应，支持将 PIK3C3/VPS34 抑制作为高危神经母细胞瘤的一种有前景的治疗策略。
Potent anti-tumor preclinical efficacy of B7-H3 CAR-T cells in H3G34-mutant, Diffuse Hemispheric Glioma.
本研究提供了临床前证据，支持 B7-H3 CAR T 细胞疗法作为 DHG 的高效免疫治疗策略。
Long-Term Clinical Outcomes of Tisagenlecleucel in Pediatric and Young Adult Patients With Relapsed/Refractory ALL.
我们报告了全球II期ELIANA试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02435849）中79例复发或难治性（r/r）B细胞ALL（B-ALL）儿童及年轻成人患者接受tisagenlecleucel治疗的5年分析，中位随访时间为79.4个月。
Intracerebroventricular B7-H3-targeting CAR T cells for non-pontine DMG and recurrent/refractory pediatric CNS tumors: a phase 1 trial.
重复ICV B7-H3 CAR T细胞给药在多种儿童CNS肿瘤中可行且可耐受，支持在未来试验中继续研究。
IL7-Receptor-Targeted CAR T-Cell Therapy for T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia.
基于T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）细胞过表达IL7受体（IL7R），从而促进对化疗的耐药和疾病复发，我们在此开发了具有低亲和力和高亲和力单链可变片段的IL7R（CD127）靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞。
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