研究性细胞疗法 GCAR1 治疗肺泡软组织肉瘤患者的安全性和有效性

英文原题：A Study to Determine the Safety and Effectiveness of the Investigational Cellular Therapy GCAR1 in a Patient With Alveolar Soft Part Sarcoma

ClinicalTrials.gov 2025/08/05（首次登记）早期I 期注册临床试验 · 进行中（不再招募）

人群：儿童人群：成人肉瘤

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简要介绍

这是一项早期 I 期注册临床试验，评估细胞治疗用于肉瘤的安全性、可行性及初步疗效。当前状态：进行中（不再招募）。计划入组 1 例。试验地点：其他 · 卡尔加里（共 1 个中心）。登记号：NCT07104682。

入组条件决定能不能参加

仅男性

纳入标准：

• 患者患有复发性 ASPS，且经主治医生判断无法切除，或切除会造成显著并发症。
• 患者须提供知情同意。
• 器官功能充分，定义为肌酐清除率>30 mL/min 且左室射血分数>45%。

排除标准：

• 任何活动性未控制感染。
• 首次淋巴细胞清除化疗前21个日历日内接受过任何抗癌治疗。

核对登记原文（英文）

Inclusion Criteria:

* The patient must have relapsed ASPS that is in the opinion of the treating physician not resectable, or that resection would be associated with significant morbidity.
* The patient must provide informed consent.
* The only other eligibility criteria is adequate organ function, defined as creatinine clearance \>30 ml/min and LVEF \>45%.

Exclusion Criteria:

* Any active uncontrolled infection
* Any anti-cancer therapy within 21 calendar days prior to the first dose of lymphodepleting chemotherapy

以上为辅助阅读译文。是否适合入组须由主治医生判断，最终以登记平台与研究者确认为准。

研究终点衡量什么算有效

主要终点治疗反应基线（治疗前）进行 CT 和/或 MRI；GCAR1 输注后第46天和第91天、末次输注后6个月、9个月及12个月进行影像学检查以评估疗效。

核对登记原文（英文）

主要终点：Treatment response · The overall response assessment considers the response of the target and non-target lesions and development of new lesions. · Diagnostic imaging (CT and/or MRI) will be performed at baseline (pre-treatment) and then subsequently at day 46 and day 91 after GCAR1 infusion, and at 6 months, 9 months and 12 months after last infusion to evaluate response to therapy.

研究设计怎么做的

研究类型: 干预性研究
入组人数: 1 人（预计）
分组方式: 不适用（单臂）

GCAR1试验组
患者可接受两次冷冻保存的自体 GCAR1 静脉输注，每次剂量为5.0×10⁶ CAR 阳性 T 细胞/kg体重。每次输注前均接受标准淋巴细胞清除化疗（氟达拉滨40 mg/m²/日、共3天；环磷酰胺600 mg/m²/日、共2天）。仅当第1次给药后按 RECIST 1.1 评估为部分缓解、疾病稳定或疾病进展时，患者才有资格接受第2次给药；若达到并持续完全缓解，则不进行第2次输注。是否给予第2次输注由医生决定，须在首次给药后至少60天、最多730天内进行；继续输注前，主要研究者须评估所有未达到剂量限制性毒性标准的毒性是否具有临床意义并予以考虑。

核对分组登记原文（英文）

GCAR1 · EXPERIMENTAL · The patient may receive two separate intravenous infusions of cryopreserved, autologous GCAR1, each containing a total of 5.0E6 CAR+ T cells/kg patient body weight. Both infusions will be preceded by standard lymphodepleting chemotherapy (Fludarabine 40 mg/m2 x 3 days, cyclophosphamide 600 mg/m2 x 2 days). The patient will only be eligible to receive a second dose if they had a partial response (PR), stable, or progressive disease (SD/PD) by RECIST 1.1 criteria after receiving Dose 1. A second infusion should not be administered if the patient achieves and sustains a complete response on disease assessment. Dose 2 will be administered at physician discretion and must be given at minimum 60 days and a maximum of 730 days post administration of Dose 1. For the patient to proceed with a second infusion, any toxicity that does not meet the criteria of a Dose Limiting Toxicity must be assessed for clinical significance, and taken into consideration by the PI before proceeding.

关键日期

开始日期: 2025-08-21
主要完成日期: 2027-01-19
全部完成日期: 2027-01-19
登记状态核实于: 2026-01

联系与责任方

申办方: University of Calgary

登记简述

这项单患者研究旨在评估 GCAR1 治疗难治性、进展性转移性肺泡软组织肉瘤（ASPS）的安全性和有效性。

核对登记原文（英文）

A single patient study to determine whether GCAR1 is safe and effective for refractory, progressive metastatic alveolar soft part sarcoma (ASPS).

登记原文与核验信息

试验登记号: NCT07104682
试验期别: 早期I 期
试验状态: 进行中（不再招募）
试验中心: University of Calgary · 卡尔加里 · 加拿大
适应症（原文）: Alveolar Soft Part Sarcoma (ASPS); Sarcoma
干预方式（原文）: GCAR1

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