靶向AML的通用型CAR-T细胞

英文原题：Universal CAR-T Cells Targeting AML

ClinicalTrials.gov 2023/08/16（首次登记） I 期注册临床试验 · 尚未开始招募

人群：儿童人群：成人靶点：CD38 靶点：CD123 技术：CAR-T 急性髓系白血病慢性淋巴细胞白血病

简要介绍

这是一项 I 期注册临床试验，评估通用型 CAR-T 细胞治疗急性髓系白血病的安全性、可行性及初步疗效。当前状态：尚未开始招募。计划入组 30 例。试验地点：中国 · 深圳（共 1 个中心，其中中国 1 个）。登记号：NCT05995041。

入组条件决定能不能参加

不限性别 · ≥ 6 Months 且 ≤ 75 Years

纳入标准：

1. 年龄大于6个月。
2. 通过免疫组化染色或流式细胞术证实AML原始细胞表达CLL-1、CD123、CD38和/或CD33。
3. Karnofsky体能状态评分>80分，预期生存期>3个月。
4. 骨髓、肝和肾功能满足以下实验室要求：心脏射血分数≥50%，氧饱和度≥90%，肌酐≤正常值上限的2.5倍，AST和ALT≤正常值上限的3倍，总胆红素≤2.0 mg/dL。
5. 血红蛋白≥80 g/L。
6. 无细胞分离禁忌证。
7. 能够理解并愿意签署书面知情同意书。

排除标准：

1. 严重疾病或医疗状况导致无法按方案管理，包括活动性、未控制的感染。
2. 存在未能通过适当治疗控制的活动性细菌、真菌或病毒感染。
3. 已知HIV感染或活动性丙型肝炎病毒（HCV）感染。
4. 妊娠或哺乳期女性不得参加。
5. 入组前一周内接受全身性糖皮质激素治疗。
6. 既往接受过任何基因治疗产品。
7. 骨髓AML负荷（MRD）超过50%。
8. 研究者认为患者可能无法遵守研究要求。

核对登记原文（英文）

Inclusion Criteria:

1. Age older than 6 months.
2. Confirmed expression of CLL-1, CD123, CD38 and/or CD33 in AML blasts by immuno-histochemical staining or flow cytometry.
3. Karnofsky performance status (KPS) score is higher than 80 and life expectancy \> 3 months.
4. Adequate bone marrow, liver and renal function as assessed by the following laboratory requirements: cardiac ejection fraction ≥ 50%, oxygen saturation ≥ 90%, creatinine ≤ 2.5 × upper limit of normal, aspartate aminotransferase (AST) and alanine aminotransferase (ALT) ≤ 3 × upper limit of normal, total bilirubin ≤ 2.0mg/dL.
5. Hgb≥80g/L.
6. No cell separation contraindications.
7. Abilities to understand and the willingness to provide written informed consent.

Exclusion Criteria:

1. Sever illness or medical condition, which would not permit the patient to be managed according to the protocol, including active uncontrolled infection.
2. Active bacterial, fungal or viral infection not controlled by adequate treatment.
3. Known HIV or active hepatitis C virus (HCV) infection.
4. Pregnant or nursing women may not participate.
5. Use of glucocorticoid for systemic therapy within one week prior to entering the trial.
6. Previous treatment with any gene therapy products.
7. The bone marrow AML burden (MRD) is above 50%.
8. Patients, in the opinion of investigators, may not be able to comply with the study.

以上为辅助阅读译文。是否适合入组须由主治医生判断，最终以登记平台与研究者确认为准。

研究终点衡量什么算有效

主要终点输注安全性6个月
次要终点临床应答

核对登记原文（英文）

主要终点：Safety of infusion · Treatment-related adverse events are assessed by NCI CTCAE V4.0 criteria. · 6 months
次要终点：Clinical response

研究设计怎么做的

研究类型: 干预性研究
入组人数: 30 人（预计）
分组方式: 不适用（单臂）

多靶点通用型CAR-T细胞治疗AML试验组

核对分组登记原文（英文）

Multiple universal CAR T cells to treat AML · EXPERIMENTAL

关键日期

开始日期: 2027-06-30
主要完成日期: 2029-12-31
全部完成日期: 2030-12-31
登记状态核实于: 2026-08

联系与责任方

申办方: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
联系邮箱: c@szgimi.org
联系电话: +86 0755-86573763

登记简述

本临床试验旨在评估靶向CLL-1、CD33、CD38和CD123的通用型CAR-T细胞产品用于复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者的可行性、安全性和疗效。研究还将进一步了解通用型CAR-T细胞在AML患者中的功能及持续情况。

核对登记原文（英文）

The purpose of this clinical trial is to assess the feasibility, safety and efficacy of universal CAR T-cell products targeting CLL-1, CD33, CD38 and CD123 in patients with relapsed and refractory AML. The study also aims to learn more about the function of the universal CAR T cells and their persistency in AML patients.

登记原文与核验信息

试验登记号: NCT05995041
试验期别: I 期
试验状态: 尚未开始招募
中国试验中心（1 个）: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute · 深圳 · 中国
适应症（原文）: Acute Myeloid Leukemia
干预方式（原文）: CLL-1, CD33, CD38 and/or CD123-specific universal CAR- T cells

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